亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予公司核心在研品種HQP1351孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓性白血?。–ML）。這是亞盛醫藥獲得的首個(gè)孤兒藥資格認定。
“孤兒藥”又稱(chēng)為罕見(jiàn)藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國，罕見(jiàn)疾病是指患病人數少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次HQP1351獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面享受一定的政策支持，包括享有50%臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得FDA研發(fā)資助等，特別是批準上市后可獲得美國市場(chǎng)7年獨占權。
CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病，在美國年發(fā)病率約為1.9/10萬(wàn)人。隨著(zhù)靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼（格列衛?）及后續推出的幾種二代藥物對CML的治療具有顯著(zhù)的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類(lèi)型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。
HQP1351：BCR-ABL/KIT抑制劑
HQP1351是亞盛醫藥在研原創(chuàng )1類(lèi)新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。去年7月，該品種獲美國FDA臨床試驗許可，直接進(jìn)入Ib期臨床研究。HQP1351為中國首個(gè)三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，目前已處于關(guān)鍵II期臨床試驗階段，計劃今年提交新藥上市申請（NDA）。值得一提的是，HQP1351的中國臨床I期試驗進(jìn)展自2018年以來(lái)，已連續兩年入選美國血液病學(xué)會(huì )（ASH）年會(huì )口頭報告，并獲2019 ASH“最佳研究”提名。
“CML的治療是全球層面目前尚未完全滿(mǎn)足的臨床需求。獲得FDA孤兒藥資格認定是HQP1351產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑，相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開(kāi)發(fā)與產(chǎn)品上市。鑒于之前已獲得的積極的臨床安全性和有效性數據，我們會(huì )加快開(kāi)發(fā)，希望HQP1351能早日惠及全球患者。”
亞盛醫藥董事長(cháng)、CEO楊大俊博士? ? ? ? ?
關(guān)于亞盛醫藥
亞盛醫藥（6855.HK）是一家立足中國、面向全球的處于臨床階段的原創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物。公司擁有自主研發(fā)的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯(lián)交所主板成功上市。
亞盛醫藥研發(fā)產(chǎn)品管線(xiàn)主要專(zhuān)注細胞凋亡路徑關(guān)鍵蛋白的抑制劑，通過(guò)抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-p53 等，重啟腫瘤細胞的凋亡程序；第二代和第三代的針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。公司現有8個(gè)1類(lèi)新藥已進(jìn)入到臨床開(kāi)發(fā)階段，正在中國、美國及澳大利亞開(kāi)展30多項I/II期臨床試驗。
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