近日，中美瑞康宣布公司自主開(kāi)發(fā)的首款針對中樞神經(jīng)系統疾病的小核酸藥物RAG-17獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗許可。
RAG-17用于治療超氧化物歧化酶1（SOD1）基因致病的肌萎縮性側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）。這項開(kāi)放研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的I期臨床研究，目的是評估RAG-17在攜帶SOD1突變的ALS患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。
中美瑞康創(chuàng )始人/CEO李龍承博士表示：“RAG-17是全球少有的高效遞送到中樞神經(jīng)系統的小核酸藥，我們很高興公司在國內的首個(gè)IND申報能夠獲得CDE的臨床試驗許可，這對于我們具有里程碑意義。我們非常期待RAG-17能夠早日在A(yíng)LS患者中獲得安全性與有效性的驗證。我們相信與現有治療方法比較，RAG-17有可能為 SOD1 基因突變的 ALS患者帶來(lái)更好的治療效果。”
著(zhù)名ALS（漸凍癥）抗爭者蔡磊先生表示：“?RAG-17創(chuàng )新療法的初步藥效令人鼓舞，我對這款藥物的潛力充滿(mǎn)信心。相信這款藥物可以為ALS患者帶來(lái)顯著(zhù)的治療效果和希望。”
RAG-17于2023年3月獲得美國FDA的孤兒藥（Orphan Drug Designation, ODD）認定，隨后也獲得了FDA臨床試驗許可。此外，RAG-17正在開(kāi)展一項研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）（NCT05903690），已招募和治療6例受試者，初步結果顯示出積極的療效和良好的安全性。
RAG-17是一款以SOD1為靶基因的雙鏈小干擾RNA（siRNA），通過(guò)降低SOD1蛋白表達來(lái)治療SOD1突變所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的擁有獨立知識產(chǎn)權的SCAD?（智能化學(xué)輔助遞送）遞送平臺，以實(shí)現中樞神經(jīng)系統的高效遞送。臨床前藥效研究表明，RAG-17的治療能夠極其顯著(zhù)地延緩疾病發(fā)病時(shí)間、延長(cháng)動(dòng)物的生存時(shí)間和改善其運動(dòng)功能。
ALS是一種以上、下運動(dòng)神經(jīng)元損害為突出表現的慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統變性疾病，主要表現為肌無(wú)力、肌肉萎縮、延髓麻痹及錐體束征。ALS是一種無(wú)法治愈的疾病，患者發(fā)病后生存期通常為3-5年。ALS可分為散發(fā)性與家族性。家族性可由多種基因的突變引起，SOD1是常見(jiàn)的基因之一。在中國SOD1更是導致ALS的最常見(jiàn)的突變基因，約20%的家族性ALS和5%的散發(fā)性ALS為SOD1基因突變所致。
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時(shí)掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD?、LiCO?等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線(xiàn)，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng )新型治療方案。詳情請訪(fǎng)問(wèn)官網(wǎng)www.ractigen.com。