中國上海和美國馬薩諸塞州列克星敦?-??紐歐申醫藥（“公司”）是一家臨床階段的國際化生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現和AAV基因治療雙平臺，開(kāi)發(fā)針對中樞神經(jīng)系統疾病的創(chuàng )新療法。公司近日宣布，其用于治療精神分裂癥等新型選擇性毒蕈堿型乙酰膽堿M4受體正向變構調節劑 (M4 PAM) NS-136于澳大利亞正式啟動(dòng)I期臨床試驗，并已完成首例受試者給藥。
對M4受體進(jìn)行正向調節是治療精神分裂癥的新作用機制, 尤其是對陰性癥狀和認知功能損傷的改善被認為是精神分裂癥治療跨時(shí)代的進(jìn)步，受到廣泛的關(guān)注。此外，該靶點(diǎn)還顯示在治療阿茲海默病或帕金森氏病伴隨的精神癥狀有很大的潛力。公司自有的小分子藥物研發(fā)平臺上研發(fā)出的新型高選擇性M4 PAM NS-136在臨床前各項研究中表現出良好的體外活性，在疾病動(dòng)物模型上對陽(yáng)性癥狀和陰性癥狀都展現出良好的治療效果，成藥性也具有差異化優(yōu)勢，很有希望成為同類(lèi)最優(yōu) (best-in-class) 藥物。
NS-136的I期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估此候選藥物在健康受試者中的安全性和耐受性，支持后續在精神分裂癥等病人上的進(jìn)一步臨床研究。在澳大利亞開(kāi)展這項健康人臨床試驗的同時(shí)，公司也已經(jīng)向中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 提交了IND申請。
NS-136的I期臨床試驗啟動(dòng)是公司的重要里程碑，標志著(zhù)公司核心研發(fā)項目已進(jìn)入實(shí)質(zhì)性臨床開(kāi)發(fā)階段。公司創(chuàng )始人兼首席執行官申華瓊博士說(shuō)道：“M4 PAM NS-136是我們具有自主知識產(chǎn)權的全球領(lǐng)先的治療精神病以及多種有認知或情緒障礙的疾病的候選藥。澳洲臨床試驗的快速啟動(dòng)和推進(jìn)是公司藥物研發(fā)實(shí)力和臨床開(kāi)發(fā)經(jīng)驗的體現。我們將依靠創(chuàng )新的臨床開(kāi)發(fā)策略，加速NS-136的全球開(kāi)發(fā)進(jìn)度，早日使病人受惠?！?/span>
公司聯(lián)合創(chuàng )始人兼小分子研發(fā)負責人吳凌云博士表示：“NS-136是我們研發(fā)團隊運用深厚的CNS專(zhuān)業(yè)知識并在A(yíng)I助力下自主開(kāi)發(fā)出的小分子候選藥物。該化合物在各項臨床前評估中表現出了優(yōu)異的藥效和安全性，顯著(zhù)優(yōu)于競爭對手，充分展示了團隊的CNS創(chuàng )新研發(fā)實(shí)力和高效的執行力?！?/span>
精神分裂癥是一種嚴重的精神障礙?，F有藥物對幻覺(jué)、妄想等陽(yáng)性癥狀有較好療效，但還沒(méi)有有效的藥物能治療陰性癥狀及保護認知功能，比如社交障礙、情感淡漠以及認知功能損傷等。同時(shí)，現有藥物所具有的明顯副作用大幅度限制了它們的臨床應用。
紐歐申醫藥?(NeuShen Therapeutics)?是一家臨床階段的國際化生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現和基于A(yíng)AV的基因治療的雙平臺策略，專(zhuān)注于神經(jīng)和精神疾病的創(chuàng )新藥物和療法的研發(fā)。紐歐申醫藥在中國上海和美國波士頓均設有研發(fā)中心，擁有一支在神經(jīng)和精神疾病領(lǐng)域世界一流的新藥研發(fā)團隊，且有學(xué)術(shù)界和工業(yè)界資深領(lǐng)袖加盟董事會(huì )和科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì )。到目前為止，公司已建立了豐富的具有全球領(lǐng)先或最佳潛力的CNS管線(xiàn)，核心項目已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)。