中美瑞康（Ractigen Therapeutics），一家在小激活RNA（saRNA）藥物領(lǐng)域處于全球領(lǐng)先地位的創(chuàng )新型生物制藥企業(yè)，近日宣布其自主研發(fā)的用于治療非肌層浸潤性膀胱癌的saRNA藥物RAG-01于2024年4月25日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批授予新藥臨床試驗（IND）許可。RAG-01是全球首個(gè)獲得 FDA 批準的同類(lèi)saRNA藥物，同時(shí)也是中國首個(gè)saRNA藥物。
RAG-01 是一款首創(chuàng )作用機制的saRNA藥物，旨在激活非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者的腫瘤抑制基因p21，從而抑制膀胱癌的復發(fā)和進(jìn)展。此前，RAG-01已在澳大利亞啟動(dòng)I期臨床試驗，并已有3例受試者入組接受給藥。
中美瑞康創(chuàng )始人、首席執行官李龍承博士表示：“RAG-01的IND申請順利獲得美國FDA的批準對于中美瑞康具有重要里程碑意義，這也是全球RNA激活領(lǐng)域的關(guān)鍵進(jìn)展。我們將繼續致力于推進(jìn)RAG-01的臨床試驗，期待RAG-01能夠成為一款革命性療法，為全球NMIBC患者提供更高效、更安全的創(chuàng )新治療選擇。
RAG-01 是一款首創(chuàng )作用機制的特異性靶向激活腫瘤抑制基因p21的雙鏈saRNA藥物，通過(guò)RNAa機制激活p21基因的表達，以抑制腫瘤細胞增殖、誘導細胞凋亡和衰老。臨床前藥效研究表明，通過(guò)中美瑞康自主開(kāi)發(fā)的小核酸遞送系統LiCO?，RAG-01的治療能夠顯著(zhù)抑制動(dòng)物模型中膀胱癌腫瘤的生長(cháng)，并展示充分的安全性。目前，RAG-01在澳大利亞的I期臨床試驗已成功完成3例受試者給藥。
膀胱癌（Bladder Cancer）是最常見(jiàn)的泌尿系統癌癥，其中NMIBC占50-80%。NMIBC的標準治療手段首選經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除手術(shù)（TURBT），但術(shù)后復發(fā)率高，5年內復發(fā)率高達50%~70%。因此，有效預防膀胱癌復發(fā)及治療進(jìn)展期膀胱癌的藥物亟待開(kāi)發(fā)。
RAG-01使用中美瑞康公司自主研發(fā)的LiCO?遞送系統，該系統運用獨特的脂質(zhì)化學(xué)方法，支持皮下、靜脈、膀胱內和眼內注射等多種給藥途徑，LiCO?的多功能性和有效性已在多個(gè)臨床前項目中得到驗證，能夠實(shí)現心臟、肌肉、脂肪、眼部等組織的高效持久遞送，徹底革新了寡核苷酸的遞送方式。
RNA激活（RNAa）是中美瑞康創(chuàng )始人李龍承博士及其團隊在國際上開(kāi)創(chuàng )，并已經(jīng)過(guò)臨床驗證的平臺技術(shù)。該技術(shù)利用靶向基因啟動(dòng)子區域的雙鏈RNA來(lái)激活基因表達，以恢復治療性蛋白的水平。RNA激活技術(shù)是制藥領(lǐng)域十分稀缺的平臺技術(shù)，在開(kāi)發(fā)治療性藥物方面具有廣闊的應用前景，包括腫瘤、遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病等。
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時(shí)掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD?、LiCO?等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線(xiàn)，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng )新型治療方案。詳情請訪(fǎng)問(wèn)官網(wǎng)www.ractigen.com。