2024年3月1日，合肥星眸生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“星眸生物”）自主研發(fā)的基因治療I類(lèi)創(chuàng )新藥“XMVA09注射液”的新藥臨床試驗(IND)申請已獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批準。XMVA09注射液是首個(gè)兼具實(shí)現雙特異性靶點(diǎn)與玻璃體腔內注射衣殼的基因治療藥物，適應癥為濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）。
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濕性年齡相關(guān)性黃斑變性是一種常見(jiàn)的眼底疾病，其主要特征是視網(wǎng)膜黃斑區的血管異常增生和滲漏，導致視力急劇下降。該疾病是老年人致盲的主要原因之一，給患者的生活質(zhì)量帶來(lái)了極大的影響。
XMVA09注射液是星眸生物自主研發(fā)的基因治療藥物，相比于傳統抗體治療藥物1-3個(gè)月的注射周期，基因治療藥物可產(chǎn)生持續的治療作用，有望實(shí)現一次注射便終身有效，極大地造?；颊?。XMVA09注射液采用全新的AAV衣殼，通過(guò)玻璃體腔內注射即可感染到緊貼脈絡(luò )膜病灶的視網(wǎng)膜色素上皮層（RPE）細胞，為后續臨床應用提供了更便捷的途徑。此外，XMVA09注射液采用雙抗設計，同時(shí)靶向血管內皮生長(cháng)因子（VEGF）和血管生成素-2（ANG-2）雙靶點(diǎn)，提高了藥物的治療效果，增加了對于VEGF不敏感患者的覆蓋范圍。
XMVA09注射液此前在中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫院開(kāi)展的IIT研究表現出了良好的臨床效果。入組的6名wAMD受試者，在給藥前均未接受抗VEGF前瞻性負荷治療的情況下，依然表現出極好的治療效果，其中觀(guān)察期最長(cháng)的第一例患者用藥后已進(jìn)行近一年的臨床追蹤觀(guān)察，患者有明顯的BCVA增加。臨床獲益最優(yōu)的一例受試者（高劑量組）在最近一次隨訪(fǎng)BCVA字母數較基線(xiàn)提高了驚人的17個(gè)字母。IIT階段性結果顯示，XMVA09注射液安全性可靠，耐受性良好，并初步達到了考察療效的研究預期。星眸生物創(chuàng )始人、CEO才源博士表示：“我們非常高興能夠宣布XMVA09注射液IND獲批的好消息。這是星眸生物團隊多年來(lái)不懈努力的成果，也是星眸生物對于治療眼科疾病的承諾的體現。感謝我們的團隊和合作伙伴對于這一項目的大力支持和幫助，我們將繼續努力，面向未被滿(mǎn)足的臨床需求，為患者提供更安全、更有效的革命性治療藥物！”
星眸生物首席醫學(xué)官苗博龍博士表示：“XMVA09注射液在中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫院進(jìn)行的IIT研究，已經(jīng)取得了令人鼓舞的階段性成果。針對本次IND獲批，I期臨床研究開(kāi)展的前置性籌備工作也已基本就緒，相信很快就可以全面啟動(dòng)。星眸生物相信，隨著(zhù)臨床試驗的持續深入，XMVA09注射液將為濕性年齡相關(guān)性黃斑變性患者帶來(lái)新的希望?！?/span>
星眸生物是一家基于前沿基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)與眼科疾病基因治療產(chǎn)品研發(fā)的高新技術(shù)企業(yè)，聚焦眼科基因治療藥物開(kāi)發(fā)。星眸核心團隊為“杰青”領(lǐng)銜的博士創(chuàng )業(yè)團隊，在研發(fā)端團隊擁有兩大核心技術(shù)平臺，AAV-抗體基因藥物平臺（雙抗優(yōu)化平臺、衣殼篩選平臺）和基因編輯平臺。公司致力于中國人自主可用的眼科基因治療藥物，積極推進(jìn)基因治療向眼科大適應癥進(jìn)軍，以眼科為突破口，尤其是年齡相關(guān)性黃斑變性為代表的常見(jiàn)眼科疾病為主要切入點(diǎn)，讓中國人看得更久，看得更好。