2023年4月10日，潤新生物宣布其自主研發(fā)的創(chuàng )新BRAF V600E小分子抑制劑RX208獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式納入突破性治療品種名單，用于治療BRAF V600E突變的成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和Erdheim-Chester?。‥CD）。2021年5月，潤新生物與復宏漢霖簽署了獨家許可協(xié)議，授予復宏漢霖RX208的大中華區權益。復宏漢霖正在開(kāi)展RX208（HLX208）在BRAF V600E突變的成人LCH和ECD中的 II 期臨床研究。

LCH與ECD均被認為屬于炎性髓系腫瘤，嚴重影響患者生存質(zhì)量，其發(fā)病率較低，已被中國國家衛生健康委員會(huì )（衛健委）納入《第一批罕見(jiàn)病目錄》。根據衛健委發(fā)布的《罕見(jiàn)病診療指南2019年版》，LCH與ECD的主要特征為MAPK/ERK信號通路激活，均存在超過(guò)50%的BRAF V600E基因突變率，所以BRAF V600E是這兩種罕見(jiàn)病的重要治療靶點(diǎn)。目前，除在美國有一款BRAF抑制劑獲批用于BRAF V600突變型ECD的治療之外，全球范圍內尚無(wú)同類(lèi)靶向療法獲批用于治療BRAF V600E突變型LCH，存在尚未解決的治療需求。

BRAF蛋白是RAF家族成員之一，位于EGFR下游，為RAS-RAF-MEK-ERK信號通路中上游調節因子，在MAPK/ERK信號通路中起著(zhù)舉足輕重的作用，其基因突變可傳導并激活下游MEK和ERK蛋白，從而引起腫瘤細胞生長(cháng)、增殖和侵襲，其中BRAF V600E突變是最常見(jiàn)的BRAF突變類(lèi)型。除了LCH和ECD外，BRAF突變易發(fā)生于黑色素瘤、甲狀腺癌、結直腸癌、肺癌等多個(gè)癌種中。

RX208具有全新的化學(xué)母核結構，是具備“同類(lèi)最佳”潛力的BRAF V600E小分子抑制劑。臨床前研究結果表明，RX208具有單一穩定晶型，良好的口服生物利用度及顯著(zhù)的腫瘤抑制活性。早期臨床研究也展現出RX208具有良好的安全性、耐受性和有效性。

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蘇州潤新生物科技有限公司位于蘇州生物醫藥產(chǎn)業(yè)園，是一家專(zhuān)業(yè)從事創(chuàng )新藥物研發(fā)的高科技公司，由在生物醫藥領(lǐng)域擁有多年豐富經(jīng)驗的歸國技術(shù)團隊創(chuàng )建。公司以自主開(kāi)發(fā)的靶向藥物發(fā)現平臺為基礎，專(zhuān)注腫瘤領(lǐng)域進(jìn)行創(chuàng )新藥物的研制，已有3個(gè)抗腫瘤創(chuàng )新藥物在中國、美國、澳大利亞等國進(jìn)行臨床試驗。公司立志把有自主知識產(chǎn)權的創(chuàng )新藥物推向國際市場(chǎng)，力爭成為創(chuàng )新領(lǐng)先的生物醫藥企業(yè)。