科越醫藥，一家致力于研發(fā)創(chuàng )新型補體藥物治療免疫介導疾病的全球生物技術(shù)公司，近日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）與澳大利亞藥品管理局（TGA）均已批準了其KP104用于治療腎臟疾病包括IgA腎?。↖gAN）和C3腎小球?。–3G）的 II 期臨床試驗申請。KP104是一種全球首創(chuàng )的雙靶點(diǎn)生物制劑，它能特異性地抑制補體旁路途徑和末端途徑。

科越首席執行官Frederick Beddingfield博士表示：“科越今年已獲得KP104的多個(gè)IND臨床試驗申請批準，此次IND獲批使我們的KP104臨床試驗又向前推進(jìn)一步，也標志著(zhù)我們在IgAN和C3G這類(lèi)由嚴重的免疫介導的腎臟疾病領(lǐng)域邁出第一步。我們認為，KP104能夠同時(shí)協(xié)同阻斷兩個(gè)關(guān)鍵補體靶點(diǎn)，這使其成為一種獨特的治療選擇，有可能對世界各地患有這些腎臟疾病的患者產(chǎn)生深遠影響?！?/span>

IgA腎病是一種自身免疫性疾病，損害腎臟，影響器官功能，常導致終末期腎病。盡管IgA腎病的確切發(fā)病機制尚不清楚，但腎臟中的免疫復合物沉積是該病的特征，導致炎癥和腎小球損傷。最近的研究表明，多種補體途徑的補體激活是IgA腎病患者的腎臟損傷和疾病進(jìn)展的主要因素。在最近的人體研究中，選擇性抑制補體旁路或末端途徑的藥物顯示出部分療效。而KP104可以同時(shí)有效抑制旁路途徑和末端途徑，因此，在涉及多種補體途徑的IgA腎病，KP104可能具有更有效地治療IgA腎病的獨特潛力。

在C3腎小球病中，過(guò)度激活的旁路補體途徑導致補體蛋白3（C3）和補體蛋白5（C5）的過(guò)度裂解和激活，導致有害的C3片段沉積在腎臟中，C5裂解產(chǎn)物導致進(jìn)一步的腎小球炎癥和損傷。目前還沒(méi)有批準的治療該疾病的方法，因此KP104是一種新的潛在治療選擇，有可能對患者的治療產(chǎn)生變革性影響。

此次獲批的臨床 II 期研究將評估KP104在中國和澳大利亞的IgA腎病和C3腎小球病受試者中的有效性、安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）。KP104的首次人體研究（FIH）SYNERGY-1的 I 期數據證實(shí)了該生物制劑的作用機制（POM），KP104今年早些時(shí)候獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發(fā)的用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的孤兒藥認證。KP104目前正在PNH患者中進(jìn)行 II 期臨床研究，并將在另外即將啟動(dòng)的臨床試驗中對其他血液病和腎臟病適應癥進(jìn)行評估。

關(guān)于IgA腎病

IgA腎?。↖gAN）是一種自身免疫性疾病，損害腎臟，影響器官功能，常導致終末期腎病。IgA腎病是最常見(jiàn)的腎小球腎炎，全球人口發(fā)病率約為每年十萬(wàn)分之2.5，該疾病的確切發(fā)病機制尚不清楚。在IgA腎病中，機體產(chǎn)生異常的免疫球蛋白A（IgA）抗體，刺激免疫反應，形成免疫復合物，并沉積在腎臟中。腎臟中的免疫復合物引起炎癥和組織損傷，可能導致腎衰竭。對于有效解決IgA腎病的治療方法，仍存在大量未滿(mǎn)足的臨床需求，目前嚴重病例的治療方法主要依賴(lài)糖皮質(zhì)激素來(lái)控制炎癥。最近的研究表明，補體活性異常是IgA腎病腎小球炎癥和疾病進(jìn)展的主要因素。KP104是補體旁路和末端途徑的有效抑制劑，通過(guò)選擇性調節補體活性提供了治療IgA腎病的獨特潛力。

關(guān)于補體3（C3）腎小球病

C3腎小球?。–3G）包括致密物沉積?。―DD）和C3腎小球腎炎（C3GN），這兩種疾病導致腎臟腎小球炎癥和損傷。在C3G中，異常的補體系統激活導致補體蛋白C3的裂解。這種C3裂解的產(chǎn)物沉積在腎臟中，引發(fā)炎癥和免疫反應，從而導致腎小球炎癥和損傷。C3裂解也會(huì )導致C5和末端補體途徑激活，從而導致腎小球進(jìn)一步炎癥和損傷。C3G在全球的患病率約為每百萬(wàn)人口2-3例，約半數的C3G患者在確診后10年內會(huì )進(jìn)展為終末期腎病。目前C3G尚無(wú)獲批的治療藥物，KP104作為一種新的治療手段，可能對患者的治療產(chǎn)生深遠影響。

關(guān)于KP104

KP104是一種具有獨特作用機制的全球首創(chuàng )雙靶點(diǎn)補體藥物。它可特異性地同時(shí)作用于補體旁路途徑和末端途徑，從而有效地、協(xié)同性地抑制補體，以更加有選擇性的精準治療補體介導的疾病。KP104還被設計成具有延長(cháng)的半衰期和效力，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進(jìn)入多個(gè)適應癥的 II 期臨床試驗，包括IgA腎病、C3腎小球病、繼發(fā)于系統性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 （PNH）。臨床 II 期試驗將在全球范圍內進(jìn)行，包括美國、中國和澳大利亞。KP104 是一種尚未獲得任何監管當局批準用于任何適應癥治療的研究藥物。

關(guān)于科越醫藥

科越醫藥是一家處于臨床研發(fā)階段的全球化生物技術(shù)公司，致力于研發(fā)補體靶向療法治療免疫介導疾病。公司憑借自己的LOGIC藥物發(fā)現平臺，致力于推進(jìn)首創(chuàng )療法 （FIC）及同類(lèi)最佳療法 （BIC），以改變患者的生活?？圃结t藥總部位于馬薩諸塞州劍橋，并通過(guò)在中國蘇州和上海以及澳大利亞建設研發(fā)中心和辦公室，致力于建立全球足跡并為世界各地的患者提供先進(jìn)的治療藥物。

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