創(chuàng )藥新聲

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藥監局批準索元生物開(kāi)展中樞神經(jīng)系統領(lǐng)域首個(gè)生物標志物指導下治療難治性抑郁癥全球首創(chuàng )新藥的國際多中心臨床IIb試驗 | 項目進(jìn)展

2022年7月19日，精準醫療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，在生物標記物指導下DB104（liafensine）用于治療抗難治性抑郁癥（TRD）的國際多中心臨床Ⅱb期試驗（ENLIGHTEN研究）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準。


DB104（liafensine）是一款全球首創(chuàng )新藥（first-in-class），可特異性地抑制在抑郁癥中起重要作用的5-羥色胺、去甲腎上腺素、和多巴胺的再攝取。DB104最初由AMRI/BMS研發(fā)，在已完成的十余個(gè)臨床試驗中，展現了良好的安全性，未出現因不良事件導致的停藥。索元生物于2017年獲得了DB104在全球的研發(fā)、生產(chǎn)、及銷(xiāo)售權利。其后，索元生物通過(guò)其獨特的DGM生物標志物發(fā)現平臺，發(fā)現了一個(gè)全新的與DB104降低抑郁癥主要臨床指標MADRS評分高度相關(guān)的生物標志物，并命名為Denovo Genomic Marker 4（DGM4）。


根據今年年初美國食品藥品管理局（FDA）的批準，索元生物已在美國啟動(dòng)ENLIGHTEN研究，隨著(zhù)藥監局此次批準該臨床試驗，ENLIGHTEN正式在全球全面開(kāi)展臨床IIb期試驗。ENLIGHTEN研究是索元生物繼DB102（enzastaurin）治療彌漫性大B細胞淋巴瘤和腦膠質(zhì)母細胞瘤的國際多中心Ⅲ期臨床試驗后，開(kāi)展的第三個(gè)國際多中心臨床試驗。該試驗是首個(gè)應用精準醫療的中樞神經(jīng)系統（CNS）臨床試驗，如獲成功將可能成為CNS領(lǐng)域新藥研發(fā)的一個(gè)里程碑。


索元生物首席技術(shù)官盧小雄博士表示：“相比腫瘤領(lǐng)域層出不窮的創(chuàng )新藥，CNS領(lǐng)域新藥研發(fā)的進(jìn)展要緩慢得多。過(guò)去十年中一系列腫瘤創(chuàng )新藥的成功，很多是依托于在生物標志物指導下的精準醫療，而CNS領(lǐng)域鮮有通過(guò)生物標志物來(lái)針對性地篩選有效人群的成功案例。難治性抑郁癥領(lǐng)域一直存在重大未滿(mǎn)足的臨床需求，多年來(lái)鮮有新機制藥物上市，臨床醫生對此也束手無(wú)策。我們非常期待能夠在生物標志物DGM4指導下早日將DB104首創(chuàng )新藥帶給全球難治性抑郁癥患者，并借助精準醫療為CNS領(lǐng)域帶來(lái)變革。繼FDA批準后，NMPA對ENLIGHTEN臨床試驗的批準將全面地加速這一進(jìn)程?！?/span>


難治性抑郁癥（TRD）

抑郁癥（MDD）是一種常見(jiàn)的精神疾病，MDD患者人數在中國超過(guò)3,000萬(wàn)，在美國超過(guò)1,500萬(wàn)。目前，1/3至半數MDD患者在足量足療程接受兩種或以上不同抗抑郁藥物治療后癥狀改善十分有限，即為難治性抑郁癥（Treatment-Resistant Depression，TRD）。TRD給患者、患者家庭、以及全社會(huì )帶來(lái)沉重的精神、生理、和經(jīng)濟負擔，這一領(lǐng)域存在著(zhù)嚴重未滿(mǎn)足的臨床需求。


索元生物

索元生物是一家以高效的精準醫療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng )新藥（first-in-class）的生物醫藥公司。公司針對未滿(mǎn)足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類(lèi)疾病，收購或引進(jìn)后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng )新藥，并獲得該等創(chuàng )新藥的全球或全球絕大部分地區權益。通過(guò)公司獨特的生物標志物發(fā)現平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預測藥效的生物標志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標志物為指導的國際多中心臨床試驗，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng )新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準醫療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng )新藥，解決全球患者未滿(mǎn)足的臨床需求。


針對存在嚴重未滿(mǎn)足臨床需求的腫瘤和CNS領(lǐng)域，索元生物目前擁有已開(kāi)發(fā)至臨床后期的八個(gè)產(chǎn)品。其中，DB102（enzastaurin）用于一線(xiàn)治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗（ENGINE研究）目前已經(jīng)完成受試者入組，DB102用于一線(xiàn)治療腦膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗（ENGAGE研究）正在全球招募患者入組，DB104（liafensine）用于治療難治性抑郁癥（TRD），已取得美國FDA和中國NMPA的批準并啟動(dòng)國際多中心Ⅱb期臨床試驗（ENLIGHTEN研究）。繼發(fā)現可預測DB102和DB104療效的生物標志物DGM1、DGM4，索元生物還發(fā)現了基因治療領(lǐng)域首個(gè)預測性生物標志物DGM7，特異性的預測復發(fā)性高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）患者接受基因療法DB107（Toca 511/Toca FC）治療后的療效。